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A Sarepta Therapeutics, Inc. é uma empresa biofarmacêutica. A empresa se concentra na descoberta e no desenvolvimento de terapias direcionadas ao ácido nucleico ribose (RNA) para o tratamento de doenças neuromusculares raras. Atua através da descoberta, desenvolvimento, fabricação e entrega de terapias para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ele está focado no desenvolvimento de seus candidatos a medicamentos para DMD modificadores da doença. Recebeu aprovação acelerada para seu produto, EXONDYS 51, indicado para o tratamento de DMD em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 51. EXONDYS 51 é estudado em ensaios clínicos com o nome de eteplirsen. Seus compostos à base de oligômero fosforodiamidato morfolino (PMO) de próxima geração são compostos sintéticos que se ligam a sequências complementares de RNA por emparelhamento padrão de nucleobases de Watson-Crick. Seus compostos químicos baseados em PMO são PMO conjugado com peptídeo (PPMO), PMO-X e PMOplus.
Nome | Idade | Desde | Título |
---|---|---|---|
Douglas S. Ingram | 58 | 2017 | President, CEO & Director |
M. Kathleen Behrens | 69 | 2009 | Independent Chairwoman |
Beverly L. Davidson | - | 2015 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Hans Wigzell | 83 | 2010 | Chairman of Corporate Strategy Board & Independent Non-Employee Director |
Louis M. Kunkel | - | 2015 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Kenneth H. Fischbeck | - | 2017 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Matthew Wood | - | 2017 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Steven Gray | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Angela J. Russell | - | 2020 | Member of Scientific Advisory Board |
Carsten Bonnemann | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Kay Davies | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Annemieke Aartsma-Rus | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Joy A. Cavagnaro | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Stephen L. Mayo | 60 | 2021 | Independent Director |
Michael Chambers | 48 | 2022 | Independent Director |
Kathryn J. Boor | 64 | 2022 | Independent Director |
Claude Nicaise | 70 | 2015 | Independent Non-Employee Director |
Richard Jon Barry | 64 | 2015 | Independent Director |
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