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é uma empresa biofarmacêutica. A empresa está focada na identificação, aquisição, desenvolvimento e comercialização de novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultrarraras graves. As terapias e o pipeline de estágio clínico da empresa consistem em quatro categorias de produtos, como biológicos, pequenas moléculas, terapia gênica e candidatos a produtos de ácido nucleico. Os quatro candidatos a produtos aprovados pela empresa incluem Crysvita (burosumabe) é para o tratamento de hipofosfatemia ligada ao X (XLH) e osteomalácia induzida por tumor (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) é para o tratamento da mucopolissacaridose VII (MPSVII) ou síndrome de Sly; Dojolvi (trieptanoína) é para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa ou LC-FAOD, e Evkeeza (evinacumab) é para o tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH). Os candidatos a produtos clínicos da empresa incluem DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 e UX053.
Nome | Idade | Desde | Título |
---|---|---|---|
Daniel G. Welch | 63 | 2015 | Independent Non-Executive Chairman |
Michael A. Narachi | 62 | 2015 | Independent Director |
Matthew K. Fust | 56 | 2013 | Independent Director |
Shehnaaz Suliman | 49 | 2019 | Independent Director |
Emil D. Kakkis | 62 | 2010 | Founder, President, CEO & Director |
Deborah Dunsire | 62 | 2017 | Independent Director |
Amrit Ray | 50 | 2022 | Independent Director |
Corazon Dating Sanders | 67 | 2021 | Independent Director |
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