FRANKFURT/LONDRES (Reuters) - O primeiro medicamento de terapia genética do mundo ocidental deve ir à venda na Alemanha com um preço de 1,1 milhão de euros (1,4 milhão de dólares), um novo recorde para uma droga para tratamento de doença rara.
O altíssimo custo do Glybera, da empresa holandesa de biotecnologia UniQure e sua parceira italiana de marketing de capital fechado Chiese, mostra como terapias únicas para reparar genes defeituosos podem derrubar o modelo de negócio farmacêutico convencional.
Após um quarto de século de experimentos e diversos reveses, a terapia genética está finalmente oferecendo uma salvação para pacientes através da inserção de genes corretivos em células defeituosas - mas pagar por isso é um desafio.
O novo medicamento combate uma doença genética ultrarrara chamada deficiência da lipoproteína lipase, que entope vasos sanguíneos com gordura. A droga foi aprovada na Europa há dois anos, mas seu lançamento foi adiado para permitir a coleta de seis anos de dados de acompanhamento sobre seus benefícios.
Agora a Chiesi apresentou um dossiê de preços ao Comitê Conjunto Federal da Alemanha, que publicará uma avaliação dos benefícios da droga até o final de abril de 2015. A companhia busca um preço de varejo de 53 mil euros por ampola.
Isso equivale a um custo de tratamento de 1,11 milhão de euros para um paciente típico que sofre da doença, com média de 62,5 quilos em testes clínicos, que precisará de 42 injeções de 21 ampolas. Esse preço estará sujeito a um desconto padrão de 7 por cento sob o sistema de precificação de medicamentos da Alemanha.
Sob a legislação alemã, o preço de lançamento de um novo medicamento é válido para os primeiros 12 meses.
Com apenas entre 150 a 200 pacientes provavelmente elegíveis para o Glybera na Europa, o impacto nos orçamentos de saúde deve ser pequeno, mesmo a um preço muito alto por tratamento. O caso, no entanto, será observado de perto como uma referência para futuras terapias genéticas.
A UniQure, que receberá royalty líquido de entre 23 e 30 por cento sobre as vendas, afirmou que a precificação da droga na União Europeia é um assunto a ser definido por sua parceira italiana.
A empresa tem planos de pedir aprovação nos Estados Unidos para a Glybera, algo que espera obter em 2018. A droga consiste de um vírus modificado que transporta um gene de correção às células do paciente.
Apesar de já haver uma terapia gênica para câncer no mercado na China, a droga não foi lançada em outros países, o que torna a Glybera a primeira de seu tipo no Ocidente.
Defensores da tecnologia de reparo de genes insistem que o tratamento tem custo-benefício, apesar do alto preço, uma vez que pode curar permanentemente muitos pacientes.