desenvolve e comercializa terapias para pessoas com doenças raras graves e com risco de vida e condições médicas. Seus produtos comerciais incluem Vimizim, uma terapia de reposição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose (MPS) IV tipo A, um distúrbio de armazenamento lisossomal; Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para pacientes com MPS VI; e Kuvan, uma forma oral sintética proprietária de 6R-BH4 que é usada para tratar pacientes com fenilcetonúria (PKU), uma doença metabólica hereditária. Os produtos comerciais da empresa também incluem Palynziq, uma enzima PEGylated recombinante fenilalanina amônia liase, que é entregue através de injeção subcutânea para reduzir as concentrações de Phe no sangue; Brineura, uma tripeptidil peptidase humana recombinante 1 para o tratamento de pacientes com lipofuscinose ceróide tipo 2, uma forma de doença de Batten; Voxzogo, um análogo de injeção uma vez ao dia de peptídeo natriurético tipo c para o tratamento da acondroplasia; e Aldurazyme, uma proteína purificada projetada para ser idêntica a uma forma natural da enzima humana alfa-L-iduronidase. Além disso, desenvolve o roctaviano, um vetor viral adeno associado, para o tratamento de pacientes com hemofilia A grave. A empresa atende farmácias especializadas, hospitais e fora dos EUA. agências governamentais, bem como distribuidores e atacadistas farmacêuticos nos Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. tem acordos de licença e colaboração com a Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. A empresa foi constituída em 1996 e está sediada em San Rafael, Califórnia.